Dalla medicina di precisione un nuovo futuro per diagnosi personalizzate e investimenti

 

Nel campo della medicina l’industria della biotecnologia si distingue per la velocità di crescita, ormai a doppia cifra, su scala globale. Secondo l’ultimo rapporto Beyond borders, pubblicato da EY, gli investimenti in ricerca e sviluppo sono aumentati del 12%, a quota 45,7 miliardi di dollari nel 2016. Tra Stati Uniti ed Europa si contano 708 società quotate, che capitalizzano 862,5 miliardi di dollari e impiegano oltre 203mila lavoratori, per un fatturato complessivo di quasi 140 miliardi, in espansione del 7% rispetto all’anno precedente. D’altronde è ormai parere diffuso che le biotecnologie hanno la potenzialità di migliorare la nostra vita più di ogni altra tecnica o scienza. E in questa potenzialità ricopre un ruolo principale lo sviluppo di una medicina tagliata su misura, in una parola “personalizzata”.

 

Medicina personalizzata

Per medicina tagliata su misura o personalizzata non si intende cure o farmaci che funzionano soltanto per un singolo individuo, anche perché i costi renderebbero tale approccio impraticabile. Piuttosto significa usare molte più informazioni e soprattutto più dettagliate circa un paziente nel tentativo classificare lo stesso in un sottogruppo (cluster) di pazienti in modo da prescrivergli un trattamento più efficace. Al centro di questo nuovo approccio c’è l’informazione, la raccolta di dati genetici che costituiscono l’intero genoma umano. In questo senso la medicina di precisione condivide con l’”Artificial Intelligence” (Intelligenza Artificiale) molti aspetti tra cui appunto l’elaborazione di una notevole quantità di dati per trovare segnali che non sarebbe possibile intercettare con i modelli più tradizionali. Ma soprattutto condivide con l’AI la classificazione degli individui in sottogruppi che differiscono per sensibilità alla diagnosi e alla cura di una malattia.

Una domanda lecita da farsi è questa: è necessaria la medicina personalizzata? La risposta è affermativa. Se da una parte l’approccio tradizionale (cioè del paziente medio) è ideale per le patologie che sono causate da un singolo fattore e che riguardano un numero elevato di individui, dall’altra parte l’approccio personalizzato è indispensabile per patologie le cui cause sono multifattoriali.

 

Le nuove tecniche di editing genetico

Queste patologie possono dunque essere affrontate grazie all’Intelligenza Artificiale, attraverso sistemi di machine learning (apprendimento automatico), software di ultima generazione che consentono di analizzare enormi quantità di dati, al fine di ricostruire il possibile legame e le molteplici interazioni tra le varie componenti del genoma.

Tra le tecniche innovative di editing genetico vale la pena citare la CRISPR-CAS 9, in grado di intervenire su singoli frammenti di DNA per correggere eventuali mutazioni.

Un’altra tecnologia che sembra offrire grandi potenzialità è utilizzata nella terapia CAR-T: un trattamento molto sofisticato che consiste nel prelevare alcune cellule difettose dall’organismo del paziente malato di cancro e riprogrammarle, allo scopo di ripristinare l’efficienza del sistema immunitario nell’aggredire il tumore.

Certo, alcune di queste soluzioni aprono questioni etiche. Ad esempio la tecnologia di manipolazione genetica di precisione come quella alla base del Crispr/Cas9, consente di modificare qualsiasi tipo di cellula adulta ottenuta dal Dna di cellule staminali embrionali per ciascun paziente. Qual è il limite etico di questi approcci? Un’altra questione etica che si pone è sul fronte dei prezzi. Essendo tecniche che hanno richiesto e richiederanno altri investimenti, chi potrà permettersi queste cure? Chi dovrà farsi carico di questi alti costi per farmaci personalizzati salvavita per persone che non se le possono permettere?

 

Biotech e mercati

Di sicuro c’è che molte di queste tecniche sono in fase avanzata di sperimentazione. Se l’efficacia delle terapie che ne derivano fosse confermata, si aprirebbero straordinarie opportunità di sviluppo per la medicina e di crescita per le aziende che le hanno brevettate. In questo senso, il biotech rappresenta anche un tema d’investimento di notevole interesse. Che, tuttavia, va interpretato con l’aiuto di analisti specializzati, in grado di valutare le chance di successo dei singoli farmaci e le relative implicazioni sul piano finanziario.

Per sviluppare tali potenzialità, le aziende biotech, in tutto il mondo, si sono impegnate nel garantire nuovi livelli di crescita, prosperità e sostenibilità. Va anche detto che il contesto è molto sfidante per queste società. Infatti a causa dell’incertezza legata alle prospettive di scenario economico, delle pressioni sui prezzi, del nuovo contesto normativo e dell’aumento della concorrenza, questo settore si trova oggi ad affrontare una situazione in continuo divenire.

Dando un’occhiata ai numeri in Borsa questo potenziale non ha ancora permesso all’indice di settore Nasdaq Biotech total return (cioè con dividendi reinvestiti) di fare meglio dell’indice generale di Wall Street, l’S&P500 total return. Al 3 maggio 2018, considerati gli ultimi 5 anni, il primo ha messo a segno in Borsa il +74,45%  mentre l’S&P500 sempre a ritorno assoluto ha messo a segno il +81,11%.

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